米国の企業が、加齢とともに短くなる染色体末端の「テロメア」と呼ばれる部分を伸ばす遺伝子治療法を開発しました。この治療法は、テロメアが異常に短くなることで様々な臓器に症状が現れる「先天性角化不全症」という難病の患者を対象とした臨床研究に応用され、その経過が米医学誌に発表されています。
先天性角化不全症について
先天性角化不全症は約100万人に1人という非常に稀な難病で、造血幹細胞のテロメアが異常に短くなることが特徴です。テロメアは染色体の末端部分で、細胞分裂のたびに短くなっていくことが知られており、老化のプロセスとも関連していると考えられています。
この疾患では、テロメアの異常短縮により、造血機能の低下をはじめとする様々な臓器障害が引き起こされます。
遺伝子治療の可能性
今回開発された遺伝子治療法は、テロメアを伸長させることで、疾患の根本的な原因にアプローチする画期的な方法と言えます。臨床研究の詳細な結果は有料記事の続きに記載されていますが、この治療法が成功すれば、先天性角化不全症だけでなく、テロメアの短縮が関与する他の疾患や老化関連疾患への応用も期待できるかもしれません。
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