京都大学化学研究所の梶弘典教授らの国際共同研究チームが2025年8月7日、難病「トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）」に対する画期的な治療法を発表しました。光と酸素を使ってアミロイドを直接無毒化する世界初の技術により、これまで治療困難とされてきた進行期患者にも希望をもたらす革命的な成果です。
「光酸素化」による世界初の治療メカニズム
画期的な「アミロイド選択的光酸素化」技術
この新しい治療法の核心は、光と空気中の酸素を使った化学反応（光酸素化）により、疾患モデル動物個体内で毒性のアミロイドを無毒化することです。従来のアプローチとは全く異なる発想で、体内に既に蓄積してしまった有害なアミロイドタンパク質を化学的に無害な物質に変換します。
世界初の小分子触媒による治療効果実証
研究チームが開発した小分子触媒は、動物個体で病態改善を実現可能とする世界初の例となります。この触媒により、疾患モデル動物において実際に治療効果を観察することに初めて成功しました。
従来治療法の限界を突破
進行期患者への新たな希望
従来の治療法は、早期患者の症状を和らげ進行を遅らせる、または健常者の発病予防に対してある程度の効果は期待できるものでした。しかし、ある一定のステージまで病気が進行した患者に対しては、体内に蓄積したアミロイドを無毒化・分解する効能はありませんでした。
根本的な治療アプローチの実現
今回開発された「アミロイド選択的な光酸素化」技術は、アミロイドの形成阻害に加え、不可逆的に沈着したアミロイドを化学反応により選択的に無毒化することができます。これにより、既に体内に蓄積してしまったアミロイドに対しても直接的な治療効果を発揮します。
トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）とは
トランスサイレチンアミロイドーシスは、トランスサイレチンというタンパク質が異常に凝集して「アミロイド」という有害な線維状構造を形成し、様々な臓器に沈着することで機能障害を引き起こす難病です。心臓や神経系に深刻な影響を与え、進行すると生命に関わる重篤な疾患です。
研究の社会的インパクト
治療法のないステージへの福音
この研究成果により、これまで治療法が無かった患者にも有効な特効薬の開発につながることが期待されます。特に、従来の治療法では効果が限られていた進行期の患者さんにとって、大きな希望となる可能性があります。
臨床応用への大きな前進
研究チームは、課題としていた治療効果の概念実証獲得を克服し、触媒的光酸素化法を臨床適用に繋げるマイルストーンを達成したと発表しており、実際の医療現場での応用に向けて重要な段階に到達しています。
国際的な研究協力体制
この画期的な成果は、京都大学を中心に以下の研究機関の国際共同研究により実現されました
- 京都大学: 梶弘典化学研究所教授
- 東京大学: 金井求教授、山根三奈特任助教、富田泰輔教授、堀由起子准教授
- 熊本大学: 山中邦俊准教授、植田光晴教授
- 筑波大学: 広川貴次教授
- 和歌山県立医科大学: 相馬洋平教授
- 杉村会杉村病院: 安東由喜雄総長
- 富山大学: 水口峰之教授
国際学術誌での高評価
本研究成果は、2025年7月29日に国際学術誌「Journal of the American Chemical Society」に掲載され、化学と医学の両分野で国際的に高く評価されています。
今後の展望
この「光」を使った革新的治療法は、アミロイドーシスという難病治療に新たな光明をもたらすものです。臨床応用に向けた更なる研究開発が進められ、一日も早く実際の患者さんの治療に役立てられることが期待されます。
従来「治療困難」とされてきた進行期のアミロイドーシス患者にとって、この世界初の技術は文字通り「希望の光」となる可能性を秘めています。
ソースURL: https://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research-news/2025-08-07-2
