ニュース Ionis Pharmaceuticalsアレキサンダー病 超希少疾患「アレキサンダー病」に世界初の治療薬——米FDAが「ザンバストロ」を承認、日本でも2027年の申請を目指す 2026-09-23
ニュース メディパルホールディングスムコ多糖症IIIB型JCRファーマ 世界500〜1,000人の超希少疾患「ムコ多糖症IIIB型」への治験が初投与——JCRファーマ・メディパルが開発する「JR-446」のグローバル試験が始動 2026-09-23
ニュース 国立成育医療研究センター前眼部形成異常無虹彩症小眼球症 子どもの視覚難病「前眼部形成異常・無虹彩症・小眼球症」の原因遺伝子を特定——国立成育医療研究センターが東アジア初の大規模解析 2026-09-22
ニュース 順天堂大学東京都難病相談支援センター下垂体前葉機能低下症 【10月18日・オンライン】下垂体前葉機能低下症の診断と治療を専門医が解説——順天堂大学・東京都難病相談支援センター主催の無料講演会 2026-09-22
ニュース 日本オスラー病患者会オスラー病日本循環器協会 【オスラー病】止血材「サージセル」の在宅使用・保険適用が9月1日からスタート——患者会と医療者団体の2万人署名が制度を動かす 2026-09-22