ニュース 難病遺伝性血管性浮腫 希少疾患「遺伝性血管性浮腫」に新薬続々、診断と啓発が課題 2025-04-30 2025-04-30 37秒 遺伝性血管性浮腫(HAE)は、突発的な浮腫発作を繰り返す希少疾患で、日本の推定患者数は約2500人ですが、診断・治療を受けているのはその一部にとどまっています。 近年は新薬が相次いで登場し、治療の選択肢が大きく広がっていますが、確定診断まで平均15年以上かかる例も多く、未診断・未治療患者の多さが課題となっています。今後は、病気の認知向上と診断率の改善が求められています。 ソースURL: https://answers.ten-navi.com/pharmanews/30035/ 続きを見る Facebook postはてブLINEPocketFeedly
ニュース 武田薬品、mezagitamabが慢性特発性血小板減少性紫斑病の希少疾病用医薬品に指定 武田薬品工業株式会社は、完全ヒト免疫グロブリンIgG1モノクローナル抗体「mezagitamab(開発コード:TAK-079)」が、慢性特発...
ニュース 遅発型ポンペ病に新たな治療!日本初の併用療法が承認取得 - アミカス・セラピューティクス 2025年6月24日、アミカス・セラピューティクス株式会社が、遅発型ポンペ病を対象とした新しい併用療法の製造販売承認を取得いたしました。この...
ニュース 中外製薬のピアスカイが台湾で発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)治療薬として初の皮下投与薬として承認取得 中外製薬株式会社の100%子会社である台湾中外製薬股份有限公司(CPT)が、「ピアスカイ®」について、台湾衛生福利部食品薬物管理署(台湾FD...
ニュース 千葉大学、世界初のウェルナー症候群患者対象NR臨床試験に成功―動脈硬化や難治性皮膚潰瘍、腎機能低下の改善を確認 千葉大学の横手幸太郎学長ら研究チームは、希少な早老症「ウェルナー症候群」の患者を対象に、ニコチンアミドリボシド(NR)を用いた世界初の二重盲...
ニュース 厚生科学審議会・社会保障審議会合同委員会:難病・小児慢性特定疾病対策の最新動向(2024年12月26日) 2024年12月26日に開催された第74回厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会と第5回社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会小児慢性特定...
イベント 久留米で10月15日開催|小児慢性特定疾病のきょうだい児支援交流会・参加無料 病気を抱えるお子さんの兄弟姉妹「きょうだい児」への関わり方について学べる交流会が、令和7年10月15日に久留米市で開催されます。小児慢性特定...
行政情報 神奈川県 指定難病医療費助成制度の申請方法と自己負担限度額 神奈川県における指定難病医療費助成制度は、原因不明で治療方法が確立していない難病患者の医療費負担を軽減するための制度です。この制度では、厚生...
行政情報 小児慢性特定疾病児童等日常生活用具給付事業|葛飾区公式サイト 葛飾区の小児慢性特定疾病児童等日常生活用具給付事業のページが令和7年7月8日にて更新されておりましたので取り上げます。 在宅で療養生活を送る...