難病・小児慢性特定疾病などに関わる全ての人が知りたい情報をまとめています。
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副甲状腺機能低下症
小児慢性特定疾病対策委員会
令和7年度 希少疾病用医薬品等に関する相談会開催のご案内(5月) | 国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所
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新生児マススクリーニング検査
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ニュースの記事一覧
ニュース
血小板減少性紫斑病
慢性特発性血小板減少性紫斑病
武田薬品
武田薬品、mezagitamabが慢性特発性血小板減少性紫斑病の希少疾病用医薬品に指定
2025-06-22
ニュース
小児慢性特定疾病
医療費助成
熊本
熊本県の小児慢性特定疾病医療費助成の更新手続きについて
2025-06-22
ニュース
中外製薬
発作性夜間ヘモグロビン尿症
非典型溶血性尿毒症症候群
中外製薬のピアスカイが台湾で発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)治療薬として初の皮下投与薬として承認取得
2025-06-22
ニュース
小児慢性特定疾病
難病
武田薬品工業
アラジール症候群
日本初!アラジール症候群・PFICの激しいかゆみに「リブマーリ」発売開始
2025-06-22
ニュース
武田薬品工業
原発性免疫不全症
武田薬品が日本初の皮下注用免疫グロブリン製剤「ハイキュービア」を発売
2025-06-18
ニュース
特発性肺線維症
日本ベーリンガーインゲルハイム
ベーリンガーインゲルハイムが新薬「ネランドミラスト」の承認申請を実施!肺線維症患者に新たな治療選択肢
2025-06-18
ニュース
小児慢性特定疾病
武田薬品工業
フォン・ヴィレブランド病
武田薬品がフォン・ヴィレブランド病治療薬「ボンベンディ」の18歳未満適応拡大を申請
2025-06-18
ニュース
脊髄性筋萎縮症
重症複合免疫不全症
徳島
新生児マススクリーニング検査
徳島県が新生児の難病検査を大幅拡充!2つの希少疾患が6月から無料検査対象に
2025-06-18
ニュース
北海道大学
水疱性類天疱瘡
北海道大学が画期的発見!難病「水疱性類天疱瘡」の新たな治療薬開発に道筋
2025-06-14
ニュース
大塚製薬
IgA腎症
大塚製薬のIgA腎症治療薬「シベプレンリマブ」が有効性を実証
2025-06-14
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