難病・小児慢性特定疾病などに関わる全ての人が知りたい情報をまとめています。
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小児慢性特定疾病
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武田薬品工業
アラジール症候群
日本初!アラジール症候群・PFICの激しいかゆみに「リブマーリ」発売開始
2025-06-22
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武田薬品工業
原発性免疫不全症
武田薬品が日本初の皮下注用免疫グロブリン製剤「ハイキュービア」を発売
2025-06-18
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特発性肺線維症
日本ベーリンガーインゲルハイム
ベーリンガーインゲルハイムが新薬「ネランドミラスト」の承認申請を実施!肺線維症患者に新たな治療選択肢
2025-06-18
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小児慢性特定疾病
武田薬品工業
フォン・ヴィレブランド病
武田薬品がフォン・ヴィレブランド病治療薬「ボンベンディ」の18歳未満適応拡大を申請
2025-06-18
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脊髄性筋萎縮症
重症複合免疫不全症
徳島
新生児マススクリーニング検査
徳島県が新生児の難病検査を大幅拡充!2つの希少疾患が6月から無料検査対象に
2025-06-18
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北海道大学
水疱性類天疱瘡
北海道大学が画期的発見!難病「水疱性類天疱瘡」の新たな治療薬開発に道筋
2025-06-14
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大塚製薬
IgA腎症
大塚製薬のIgA腎症治療薬「シベプレンリマブ」が有効性を実証
2025-06-14
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原発性胆汁性胆管炎
グラクソ・スミスクライン
GSKの新薬「リネリキシバット」がFDA審査受理!原発性胆汁性胆管炎の激しいかゆみに新たな希望
2025-06-14
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献血
日本赤十字
今日6月14日は世界献血者デー!「血液を贈り、希望を贈る」で命を救う
2025-06-14
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多系統萎縮症
ノーベルファーマ
ダイト
ダイトとノーベルファーマが世界初のMSA治療薬開発で正式契約締結!希少難病患者に新たな希望
2025-06-14
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