難病(指定難病)や希少疾患に対する新しい治療法・診断法の研究開発を、国が組織的に支援するために設立された機関が AMED(国立研究開発法人日本医療研究開発機構) です。大学や研究所・企業が行う医療研究に対して資金を提供し、研究の推進・管理・成果の社会実装を一体的に担っています。
基本情報
| 正式名称 | 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構 |
| 英語名 | Japan Agency for Medical Research and Development |
| 略称 | AMED(エーメド) |
| 種別 | 国立研究開発法人(文部科学省・厚生労働省・経済産業省が所管) |
| 所在地 | 東京都千代田区大手町 |
| 法人番号 | 9010005023796 |
| 公式サイト | https://www.amed.go.jp |
💡 用語解説:国立研究開発法人とは?
国が設立した法人で、研究開発を専門的に行うことを目的としています。独立行政法人の一種ですが、研究成果の最大化を主な目的としており、中長期にわたる研究計画のもとで活動します。AMEDは研究自体を行うのではなく、研究資金の配分と研究プロジェクトの管理・推進を主な役割としています。
AMEDとはどんな組織?
AMEDは2015年に設立され、医薬品・医療機器・再生医療・遺伝子治療など幅広い医療分野の研究開発を国として一体的に支援する「司令塔」として機能しています。かつて文部科学省・厚生労働省・経済産業省がそれぞれ個別に行っていた医療研究助成を、AMEDに一元化することで効率的・戦略的な研究推進を実現しています。
難病・希少疾患に関するAMEDの役割
1. 難治性疾患政策研究事業・難治性疾患実用化研究事業
AMEDは、難病の診断基準・重症度分類の策定や疫学調査を行う「難治性疾患政策研究事業」と、治療法の開発を目指す「難治性疾患実用化研究事業」を支援しています。これらの研究成果は、指定難病の追加・指定難病の診断基準の整備に直接活用されます。
2. IRUD(未診断疾患イニシアチブ)
AMEDが主導する「未診断疾患イニシアチブ(IRUD)」は、診断のつかない難病・希少疾患の患者さんに対し、全国の大学病院・研究機関が連携して遺伝子解析や専門的な診断を行うネットワーク事業です。「診断の旅」を終わらせるための重要な取り組みです。
💡 用語解説:IRUD(Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases)とは?
長年にわたって診断がつかない患者さんを対象に、全国の専門医療機関が連携して診断に取り組む事業です。全ゲノム解析などの最先端技術も活用されており、日本独自の希少疾患診断ネットワークとして国際的にも注目されています。
3. プレオーファン事業(希少疾病用医薬品の早期開発支援)
患者数が少なく製薬企業が開発に取り組みにくい希少疾患に対して、開発の初期段階から国が支援する「プレオーファン事業」も実施しています。支援を受けた医薬候補品は希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)として指定されることで、企業の開発意欲を高める仕組みにつながっています。
4. 患者・市民参画(PPI)の推進
AMEDは研究への「患者・市民参画(PPI:Patient and Public Involvement)」を積極的に推進しています。患者さんや家族が研究の設計・実施・評価に参画することで、研究の成果が実際の患者さんの生活改善により直結するよう取り組んでいます。
🔗 患者さんに関連するAMEDのリソース
・IRUD(未診断疾患)に関する情報:IRUDポータルサイト
・AMED研究開発課題データベース(AMEDfind):amedfind.amed.go.jp(どのような研究が行われているかを検索できます)
引用・参照元(すべてAMED公式サイト)
- 機構概要 – amed.go.jp
- AMEDの役割・機能 – amed.go.jp
- 研究への患者・市民参画(PPI) – amed.go.jp
- 疾患研究の推進 – amed.go.jp
- プレオーファン事業に関するお知らせ – amed.go.jp
※ 最終確認:2026年6月







