欧州連合（EU）の医薬品審査・承認を担う規制機関がEMA（European Medicines Agency：欧州医薬品庁）です。EMAはEUで販売される医薬品の科学的評価を行う機関であり、特に「オーファン指定（Orphan Designation）」制度を通じて、希少疾患用医薬品（オーファンドラッグ）の研究開発・承認を支援しています。日本の希少疾病用医薬品制度に相当するEUの希少疾患向け医薬品政策の中核機関です。
基本情報
| 正式名称 | European Medicines Agency（EMA） |
| 日本語名 | 欧州医薬品庁 |
| 設立 | 1995年 |
| 所在地 | アムステルダム（オランダ）※2019年にロンドンから移転 |
| 組織形態 | EU（欧州連合）の機関（decentralised agency） |
| 希少疾患担当委員会 | COMP（希少疾患用医薬品委員会） |
| 根拠法令 | EU規則 EC No 141/2000（希少疾患用医薬品規則） |
| 公式サイト | https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/orphan-designation |
💡 用語解説：オーファン指定（Orphan Designation）とは？
「オーファン（Orphan）」とは「孤児」を意味しますが、医薬品・医療機器の分野では「患者数が少ないために製薬企業が通常の商業的動機だけでは開発しにくい希少疾患用の薬」のことを指します。EMAのオーファン指定を受けた医薬品はEUで「希少疾患用医薬品（Orphan Medicinal Product）」として認定され、開発費用の軽減・規制手数料の免除・10年間の市場独占権などの優遇措置を受けることができます。
EMAとオーファン指定制度とは？
EMAはEU域内（27か国）の医薬品の科学的評価・承認・安全性監視を行う中央機関です。その中でオーファン指定制度は、EUにおいて希少疾患用医薬品の研究開発を促進するための重要な政策的手段です。2000年に施行されたEC規則 No 141/2000に基づいて実施されており、EMAの「希少疾患用医薬品委員会（COMP：Committee for Orphan Medicinal Products）」が申請の審査・勧告を行っています。
オーファン指定の主な要件
EUでオーファン指定を受けるためには、以下の要件を満たす必要があります。
まず、EU内での有病率が人口1万人あたり5人以下であること（または疾患が生命を脅かす・重篤な慢性疾患であること）が必要です。次に、既存の承認済み治療法が存在しないか、またはその医薬品が既存の治療法より有意に有益であることを示す根拠が必要です。
オーファン指定を受けた場合のメリット（インセンティブ）
EMAのオーファン指定を受けた医薬品の開発企業には、複数の優遇措置が提供されます。科学的助言（Scientific Advice）の無料提供・規制申請手数料の減額または免除・承認後10年間の市場独占権（Market Exclusivity）・EU加盟国全土での承認プロセス（集中審査手続き）の利用が可能です。これらのインセンティブにより、希少疾患用医薬品の研究開発が促進されています。
希少疾患用医薬品の公開レジストリ
EMAは、オーファン指定を受けた医薬品・開発中の医薬品・承認された希少疾患用医薬品のリストを公式サイト上で公開しています。患者さん・研究者・医療者が開発中・承認済みの希少疾患用医薬品に関する情報を調べる際に活用できます。
日本の制度との比較
日本では医薬品医療機器等法（薬機法）に基づき、「希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）」の指定制度が存在し、PMDA（医薬品医療機器総合機構）・厚生労働省が審査・指定を行っています。EUのEMAオーファン指定制度と同様に、有病率要件・医療上の必要性要件・インセンティブ（優先審査・税制優遇など）が設けられています。
引用・参照元
- EMA Orphan Designation – ema.europa.eu
- Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) – ema.europa.eu
- EU Regulation EC No 141/2000 on orphan medicinal products – ec.europa.eu
※ 最終確認：2026年6月
