アメリカで世界初となるオーダーメイド遺伝子編集を用いた治療が成功し、多くの難病患者に希望をもたらす可能性が広がっています。この画期的な医療技術の進展は、遺伝性疾患の治療に新たな道を開くものとして注目されています。
成功事例の詳細
治療を受けたのは生後9カ月のKJくん。彼はアンモニアの分解酵素が不足する遺伝性の難病を抱えて誕生しました。これまでこの種の疾患に対する抜本的な治療法は肝移植しかありませんでした。
今回の治療では、医療チームがKJくんの病気を引き起こす特定の遺伝子変異を正確に特定。その部分だけを修正するオーダーメイドの薬を開発しました。点滴による投与の結果、KJくんは回復に向かっているとのことです。
使用された技術
この治療で使用されたのは、2020年にノーベル化学賞を受賞した「CRISPR-Cas9」と呼ばれる遺伝子編集技術です。この技術により、従来よりも簡単に遺伝情報を書き換えることが可能になりました。
特筆すべきは、患者の遺伝子変異の特定から投薬までの期間がわずか半年という短期間だったことです。これは従来の治療法開発と比較して驚異的なスピードといえます。
今後の展望
今回のオーダーメイド遺伝子編集治療の成功により、筋ジストロフィーをはじめとする他の遺伝性疾患への応用可能性が広がっています。個々の患者の遺伝子変異に合わせた治療法の開発が現実的になりつつあり、これまで治療が困難だった多くの難病に対する新たな希望となることが期待されています。
