自治医科大学の研究チームは、脳がエネルギー源であるブドウ糖を取り込めなくなる難病「グルコーストランスポーター1（GLUT1）欠損症」の患者を対象に、遺伝子治療の臨床試験を7月から開始します。
従来は糖分を厳しく制限する「ケトン食療法」が主な治療法でしたが、患者の負担が大きいことが課題でした。今回の治療では、GLUT1を作る遺伝子を脳内に届けて働かせることで、食事療法に代わる有効な治療法となる可能性があります。
国内患者は100人未満とされていますが、未診断例も多いとみられています。研究チームは、早ければ2年後の承認申請を目指しているとのことです。
