全身の筋肉が徐々に衰える難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の治療薬開発が進展しています。米バイオジェンは、ALSの原因遺伝子の一部に作用する初の薬「トフェルセン」を日本で3月に発売しました。
さらに大塚製薬も、核酸医薬による新たな治療薬の最終段階の臨床試験を進めており、2026年にも結果公表を目指しています。iPS細胞を活用した治療薬転用の動きもあり、ALS治療の選択肢拡大が期待されています。
ソースURL: https://www.nikkei.com/article/DGXZQOUC275S10X20C25A3000000/