「有効な治療選択肢を持たない患者様にいち早くお届けしたい」——そんな強い思いを持つ京都発のバイオスタートアップ、株式会社イクスフォレストセラピューティクス（xFOREST社）が、日本新薬株式会社と複数のRNA標的医薬品を創出する共同研究プロジェクトを開始しました。治療法のない難病・希少疾患への新薬開発を加速させる取り組みとして、大きな注目を集めています。
そもそも「RNA標的創薬」って何？
私たちの体は、遺伝子（DNA）の情報をもとにタンパク質を作ることで生命活動を維持しています。この「DNAからタンパク質が作られる途中の工程」に登場するのがRNA（リボ核酸）です。
従来の多くの薬は、最終的に作られたタンパク質に作用するものでした。一方、RNA標的創薬はその手前——タンパク質が作られる前の段階、つまりRNAに直接作用する薬を開発するアプローチです。タンパク質では届かなかった「難攻不落の標的」に挑める可能性があることから、次世代の創薬技術として世界的に注目されています。
xFOREST社が持つ独自技術「FOREST technologies」と「MatrixFOREST」
今回の共同研究でxFOREST社が提供するのは、独自の大規模RNA構造解析技術群「FOREST technologies」です。
その中核を担うのが「MatrixFOREST」という仕組みです。これは、独自の「RNAライブラリ × 化合物ライブラリ」を組み合わせた生化学解析技術と、コンピュータ上で行うin silico解析パイプラインを一体化したものです。この技術によって、薬がRNAのどの部分に、どれだけ選択的に作用するかを一塩基（ひとつのRNA構成単位）レベルの細かさで定量的に解析できます。
これにより、これまで「狙えなかった」RNA構造を、体系的かつ精密に創薬ターゲットとして探索することが可能になります。
日本新薬との役割分担
本共同研究では、両社の強みを活かした明確な役割分担が設定されています。
- xFOREST社：独自のRNA構造解析技術「FOREST technologies」「MatrixFOREST」を提供し、標的探索の初期研究を推進
- 日本新薬：共同研究で見出されたRNA構造を標的とする低分子化合物を、独占的に研究開発・販売する権利を保有
また、xFOREST社は共同研究開始時の一時金のほか、開発の進展に応じたマイルストン報酬、そして医薬品の創出・販売成功時には売上に応じたロイヤルティを受け取る権利を有します。
「選んでくださったことを光栄に思う」——代表・樫田氏のコメント
xFOREST社の代表取締役社長CEO、樫田俊一氏は今回の契約についてこう述べています。
「xFORESTは創業以来、RNA標的低分子創薬の初期探索基盤を充実させ、これまで困難とされてきた当該分野の技術課題を一つ一つ乗り越え、技術力に磨きをかけてまいりました。今回、日本の核酸医薬分野を牽引する日本新薬様が、初期探索研究においてタッグを組むスタートアップとして、共同研究パートナーに弊社を選んでくださったことを誠に光栄に思います。本共同研究を通じて画期的な治療薬が生み出され、有効な治療選択肢を持たない患者様にいち早くお届けできるよう、全力で取り組んでまいります。」
創業以来積み上げてきた技術力が、大手製薬企業との対等なパートナーシップという形で実を結んだ瞬間といえます。
治療法を待ち続ける患者さんへの想い
このプロジェクトの根底にあるのは、「今も有効な治療法がなく、苦しんでいる患者さんたちを一日でも早く救いたい」という強い使命感です。RNA構造を標的とした低分子創薬という、世界でも最先端の技術を持つスタートアップと、日本の核酸医薬分野をリードする製薬企業が手を組んだこの共同研究が、いつか難病・希少疾患の患者さんに届く治療薬へとつながることが期待されます。
ソースURL: https://www.xforestx.com/jp/News/2026%E5%B9%B4/20260410
