中外製薬株式会社の100％子会社である台湾中外製薬股份有限公司（CPT）が、「ピアスカイ®」について、台湾衛生福利部食品薬物管理署（台湾FDA）より「発作性夜間ヘモグロビン尿症患者（13歳以上、体重40kg以上）」を対象に、希少疾病用医薬品として輸入販売承認を取得しました（2025年5月19日付）。これにより、台湾で初めて皮下投与が可能なPNH治療薬が誕生しました。
承認の背景と特徴
台湾初の皮下投与薬
ピアスカイは、従来の静脈注射薬に比べて4週に1回の皮下投与が可能な治療薬です。患者さんやご家族の負担を大きく軽減し、治療の利便性が大幅に向上します。
リサイクリング抗体技術
中外製薬独自のリサイクリング抗体技術を活用し、1分子の抗体が繰り返し抗原に結合することで、少ない投与量で長時間効果が持続するよう設計されています。これにより、従来の抗体医薬品よりも低用量で済み、患者さんへの負担をさらに軽減しています。
臨床試験の結果
承認は、C5阻害剤による治療歴のないPNH患者さんを対象とした国際共同第III相試験「COMMODORE 2試験」の成績に基づいています。この試験では、ピアスカイの皮下投与（4週に1回）が、従来のエクリズマブ静脈内投与（2週に1回）に対して非劣性を示しました。また、既存治療から切り替えた患者さんや中国での試験結果も申請資料に含まれています。
患者さんへのメリット
- 投与頻度の大幅な減少（4週に1回の皮下投与）
- 患者・ご家族の負担軽減
- アジア特有のC5遺伝子変異患者にも有効（日本人PNH患者の約3.2％が該当）
今後の展開
ピアスカイは、中国（2024年2月）、日本（2024年3月）、米国（2024年6月）、欧州（2024年8月）など、すでに多くの国や地域で承認・販売されています。今後も、非典型溶血性尿毒症症候群など他の疾患領域への展開が期待されています。
この新薬の登場により、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者さんの治療環境が大きく向上することが期待されます。
ソースURL: https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20250519153000_1480.html?year=2025&category=
